إعادة تحقيق باحثون يجربون العلاج الجيني في علاج تلاشي العضلات

قال باحثون من الولايات المتحدة إنهم استخدموا المقص الجيني كريسبر/كاس 9 لإصلاح خلل جيني لدى الكلاب يتسبب أيضا في مرض تلاشي العضلات لدى الإنسان، حيث يعوق هذا الخلل الجيني تكوين بروتين ديستروفين.

وأوضح الباحثون، في دراستهم التي نشرت نتائجها اليوم الخميس في مجلة "ساينس" المتخصصة، أن هذا العلاج الجيني أدى إلى تكوين البروتين الناقص في خلايا عضلية مختلفة بالجسم ،وبكميات كبيرة في بعض هذه الخلايا.

غير أن الباحثين أكدوا في الوقت ذاته، أنه لا يزال هناك وقت طويل قبل إجراء تجارب ميدانية على الإنسان باستخدام هذا العلاج.

ولكن العلماء يأملون في استخدام هذا الأسلوب الطبي، بعد تطويره في علاج مرض الحثل العضلي الدوشيني جينيا.

ورأى خبراء من ألمانيا أن نتائج الدراسة "مثيرة".

ومرض الحثل العضلي الدوشيني هو مرض وراثي لا يكاد يصيب سوى الصبية الذكور.

وينشأ هذا المرض عن حدوث تحور في موروث خاص ببروتين ديستروفين.

ويعاني الأطفال المصابون بهذا المرض في ألمانيا والذين يقدر بعض الخبراء عددهم بنحو ألفي طفل من اضطرابات حركية مبكرة.

ويتطور المرض بسرعة ثم يتسبب فيما بعد في ضعف العضلات في القلب والرئتين.

وغالبا ما يموت المصابون في سن البلوغ.

وليس هناك حتى الآن علاج لسبب هذا المرض.

أوضح الباحثون، تحت إشراف الأستاذة ليونيلا أمواسي من المركز الطبي التابع لجامعة تكساس في مدينة دالاس، أن العلماء يعلمون بالفعل أن آلاف التحورات الوراثية تحدث في موروث ديستروفين، وأن العلاج الجيني الذي طوروه يستهدف منطقة جينية كثيرة الإصابة بهذا الخلل الوراثي. واستخدم الباحثون ،كما هو معتاد في علاج الخلل الجيني، فيروسا لإدخال المقص الجيني كريسبر/كاس 9 إلى الخلايا العضلية، ثم يقوم هذا المقص بتصحيح الخلل الجيني.

اختار الباحثون الكلاب كحيوانات تجارب ، لأنها تصاب بتلاشي عظام يشبه كثيرا ما يصيب الإنسان.

وعالج الباحثون بهذه الطريقة أربعة كلاب من فصيلة بيجل، تم إدخال المقص الجيني إليها إما في العضلة مباشرة أو في مسار الدم.

وتبين للباحثين بعد 6 إلى 8 أسابيع أن مجموعات عضلية مختلفة تكونت في جسم الكلاب، من بينها أيضا عضلات للقلب والجهاز التنفسي. وتذبذب عدد هذه العضلات باختلاف طريقة إدخال الفيروس وكميته.

وبلغ حجم بروتين ديستروفين في عضلة القلب 92% من الكمية الطبيعية لدى الأصحاء، في حين أن تحقيق تأثير علاجي واسع يتطلب 15% فقط، حسبما أكد الباحثون.

وأكد الباحثون أنهم لم يعثروا ،خلال التجارب ،على تغيرات غير مرغوب بها في المجموع الوراثي للإنسان. ولكن الباحثين لم يذكروا ما إذا كانت وظيفة العضلات لدى الكلاب قد تحسنت نتيجة العلاج أم لا.

وهذا ما يراه البروفيسور فولفرام هوبرتوس تسيمرمان، مدير معهد علم الصيدلة والسموم التابع لجامعة جوتينجن الألمانية، عيبا في الدراسة، رغم الـ "نتائج المثيرة" إجمالا . وأوضح تسيمرمان أن استخدام الكلاب في علاج هذا الخلل الجيني يمثل تجربة رائدة في العلاج الميداني "ولكني أرى أنه من المهم، إلى جانب تصحيح إنتاج ديستروفين على مستوى البروتين أيضا، تقديم بيانات وظيفية تدل على حدوث تحسن في وظيفة العضلات عند الكلاب".

ورأى بوريس فيزه، رئيس قسم أبحاث الخلية والعلاج الجيني في مستشفى ايبندورف الجامعي في هامبورج، أن هذا التصور مثير وأن معدلات التصحيح في بعض أنسجة العضلات مرتفعة خاصة في القلب. وأضاف: "وبالنظر لخطورة مرض الحثل العضلي الدوشيني وغياب طرق فعالة لمعالجته، فإنه من المنتظر أن تترجم هذه الدراسة للعلاج العملي سريعا".

وقالت أمواسي نفسها إن أهم ما يميز استراتيجيتها للعلاج الجيني، هو أن التحور الجيني، الذي تعتمد عليه الاستراتيجية، يتغير ويسمح بذلك لتكوين ديستروفين بشكل عادي "ولكن علينا أن نفعل المزيد قبل أن نتمكن من استخدام ذلك بشكل إكلينيكي".